本文譯自《商業內幕》（The Business Insider）2017年8月31日（周四）報導：A medical breakthrough that hacks genes to fight cancer just got approved，and it's the beginning of 'a big new field of medicine'
食品藥物管理局（以下簡稱食藥局）周三在美國批準首例基因改造治療。
該藥物叫做Kymriah，是一款高度個人特制化的癌癥治療，叫做CAR T-細胞治療（CAR為嵌合抗原受體縮寫）。
這是一種操控身體免疫系統來接管癌細胞的癌癥免疫治療。
在這種情況下，治療可以去除一個人的細胞，重新改造，然后再把細胞置回身體去攻擊癌細胞。
食藥局批準Kymriah用于治療25歲以下的人的兒科急性淋巴細胞白血病。
這一次性的療程所費不貲：制作Kymriah的諾華先生在周三表示，費用大約是47萬5000美元（約人民幣310萬元），出乎意外的低。根據星期三的批準中，每年僅有600名患者可接受此療程。即便如此，該批準仍使許多業界專家和癌癥醫生激動不已。
哥倫比亞大學醫學中心的兒科血液及腫瘤學家Prakash Satwani博士告訴《商業內幕》，“這項批準將打開這些治療的門禁，用于許多不同的白血病、淋巴瘤、實體瘤、骨髓瘤等，我認為這只是基因治療新紀元的一個開端。”
Kymriah如何作用？
Kymriah并非普通藥－或甚至是如胰島素可以大量生產的生物藥物。由于該療程完全是為個人免疫系統特制，療程需要大約三周的時間。
首先，醫師從病患的身體取出一些屬于身體免疫系統的白血球細胞，白血球負責對抗感染及異物。在健康身體里的免疫系統可以分辨異常的、癌細胞，但對罹癌的人，卻不會辨別癌細胞是否擴散。
再來，該細胞即送至新澤西的諾華制造設備，此舉是將細胞改造，使其能夠辨識癌細胞，并驅逐人體。
這些被改造后的細胞將送回人體并由病患掌管。
雖然這是一次性的療程，但是并非就此結束。Kymriah研究中約一半的患者產生細胞因子釋放綜合征，對重新編程的細胞在體內到處亂跑的反應。該反應會引起高燒和流感樣癥狀，可能危及生命。如果病患有此反應，需要送至重癥監護室，這可能帶來額外的費用。（食藥局周三擴大了Actemra的批準，Actemra是一種也可以治療細胞因子釋放綜合征的類風濕關節炎藥物。）
其它嚴重的副作用可能會發生，并需要住院治療。沒有說明CAR-T治療，但正在諾華公司將會設置的32個地點之一的哥倫比亞處理上述治療的Satwan，他表示需要密切監護病人約一個月，這意味著他們需要距離醫院不到兩個小時的車程。
雖然該治療相當復雜，但帶來了巨大的回報。
Satwani表示：“我們要銘記在心，病患的白血病可以痊愈，這是很大的成就。”
在接受Kymriah治療的63例患者中，83%在三個月后癥狀緩解，64%的患者在一年后持續緩解。
Satwani表示：“病患一旦接受這種治療基本上沒有存活希望，顯然這將會改變許多病患及其家屬的生命以及醫療領域。”
“醫療界的巨大新領域”
Kymriah是第一個獲得批準的CAR-T細胞療法，還有更多的是在實驗中。Kite Pharma、Juno Therapeutics和Bluebird Bio是合作數量持續上升中的其中三家與CAR-T合作的生物技術公司。吉拉德科學最近收購的Kite預計將于11月份從食藥局收到關于侵入性B細胞非霍奇金淋巴瘤的治療報告。
戴維?愛波斯坦曾在諾華公司工作時，協助Kymriah從美國賓州大學得到認證，他表示：“我們正處于一個新的醫學領域。”愛波斯坦在2016年辭去制藥部門的首席執行官職位，離開諾華。他現在是Rubius Therapeutics的執行長，Rubius Therapeutics是一家生物技術公司，也正在開展細胞療法，開發不需要如此特制化的Kymriah治療。
愛波斯坦表示，他設想的細胞療法具有比傳統藥物更短的生命周期。我們可能在幾年內就可以看到第二代細胞療法，而不是每十年左右得到更好的、更新的疾病治療方案。
愛波斯坦表示，這些更新可以增加細胞治療可以治療的患者數量。每年有600多人符合Kymriah的人，現在可能會成千上萬，這需要一些重大變化。
一方面，治療方法必須治療更多類型的癌癥，而不是周三批準的單單Kymriah一項。
它們也必須具有較少的毒性，以便更多的人可以考慮它，而不是只有那些非常少的其它選擇。CAR-T的副作用是可能致命的。五月份，Kite公司透露，一名患者死于臨床試驗晚期CAR-T治療所導致大腦膨脹的腦后水腫癥狀。去年，Juno公司也表示，5名病患死于臨床試驗，也都是腦水腫。
愛波斯坦說，并且為了影響更多的人，細胞療法將需要超越血液癌癥。現在，這有大多數成功案例，但有一天可能包括實體腫瘤，甚至可能是1型糖尿病等自身免疫疾病。
圖示：用大熒屏投射顯微鏡下的癌細胞
圖示：Fred Hutchinson癌癥研究中心的David Maloney博士被Ken Shefveland迎接，他的淋巴瘤成功用CAR-T細胞治療。
